respublika.lt

Mažylės Milanos pergalė: gavo 2 mln. eurų kainavusius vaistus

(51)
Publikuota: 2023 kovo 31 13:30:50, Justina GAFUROVA
×
nuotr. 5 nuotr.
Milanos šeimos asmeninio archyvo nuotr.

Mažylės Milanos Patenko šeimoje didžiulė šventė - mergaitė pagaliau sulaukė jai gyvybiškai reikalingų vaistų, kainuojančių 2 mln. eurų. Brangiausi pasaulyje vaistai mergaitei jau suleisti. Jų jau nuo vakar mergytė laukia medikų priežiūroje. Milana tapo pirmuoju Lietuvoje vaiku, gavusiu brangiausius pasaulyje vaistus „Zolgensma".

 

Vaistas Milanai buvo suleisti Kauno klinikose, kur ji ir yra gydoma. Pirmoji apie tai pranešė Milanos mama. „Šiandien atėjo mūsų svajonių diena. Milana gavo gyvybės injekciją - „Zolgensma." Ji jaučiasi gerai.

Iki to ėjome ištisus 9 mėnesius. Ėjome ne vieni, o su visa komanda gerų, nuoširdžių ir neįtikėtinų Žmonių , su Jumis visais, kurie palaikėte, teiravotės, meldėtės, organizavote koncertą Šiauliuose, pervedinėjote pinigus, pardavinėjote savo kūrybos prekes ir gaminius, savo vaikučių daiktus, žaislus už paramą Milanai, paskleidėte reklamą didmiesčiuose, rinkote aukas Bažnyčiose, kavinėse, mokyklose, dalyvavote mugėse už paramą, darėte grožio procedūras už paramą Milanai, klijavote plakatus visur kur įmanoma ir darėte viską ką tik galėjote", - socialiniame tinkle rašė Milanos mama Greta Patenkienė.

Kad vaistai greitai pasieks Lietuvą, šeima sužinojo savaitės pradžioje. „Kaip ilgai laukėme šios dienos! Koks ilgas ir sunkus buvo Milanos kelias gauti gydymą, kurio jai taip reikia. Ketvirtadienį brangiausias pasaulyje vaistas atvyksta į Lietuvą, su Milana ketvirtadienį vykstame į ligoninę, kad atlikti visus būtinus tyrimus ir jau šį penktadienį ji gaus „Zolgensma" injekciją Kauno klinikose.", - vos sužinojusi, kad dukrytė gaus vaistą, skelbė mama.

Procesas iš tiesų užtruko. Apie tai, kad valstybė prisidės prie Milanai reikalingų vaistų įsigijimo, Sveikatos pasaugos ministerija paskelbė dar vasario pradžioje. Buvo skelbiama, kad viskas įvyks per dvi savaites. Tačiau procesai gerokai užsitesė. G.Patenkienė neslepia, kad net ir gavus vaistą, dukros dar laukia ilgas kelias: „Nuoširdžiai dėkojame visiems, kurie visą šį laiką buvo su mumis ir toliau palaiko bei džiaugiasi Milanos sėkme, žemai Jums lenkiamės, Mielieji!"

„Vakaro žinios" primena, kad 2 mln. eurų - tiek kainuoja svarbūs vaistai Milanai. Mergytė bus pirmas Lietuvoje vaikas, gavęs brangiausius pasaulyje vaistus. Šie vaistai Lietuvoje nėra kompensuojami, todėl Milanos tėvai įsteigė paramos fondą ir per daugiau kaip pusmetį surinko daugiau kaip pusę sumos, o tada valstybė ištiesė pagalbos ranką. Milanos istorija sujaudino visą Lietuvą, prie paramos mergaitei prisijungė daugybė žmonių, verslai, neseniai buvo surengtas ir paramos koncertas.

Brangiausi pasaulyje vaistai - didžiausia viltis I-ojo tipo spinaline raumenų atrofija sergančiai Milanai. O didžiausias priešas - laikas. Šie vaistai gali būti leidžiami tik vaikams iki dviejų metų. O kaip ankščiau sakė Milanos mama Greta Patenkienė, praktika rodo kad gavę šį vaistą, vaikai jau po dviejų, trijų mėnesių išmoksta patys atsisėsti, vartytis, laikyti galvą, ko Milana vis dar nedaro.

Genų terapija - vienas iš trijų registruotų spinalinės raumenų atrofijos gydymo būdų. Pasak Kauno klinikų Neurologijos klinikos gydytojos vaikų neurologės, Milanos gydytojos Mildos Dambrauskienės, iki šiol spinalinė raumenų atrofija gydyta preparatu, skiriamu injekcijomis į stuburo kanalą, ir geriamuoju medikamentu, vartojamu kasdien.

„Įprastai šių vaistų pacientams reikia visą gyvenimą, - apie ligos gydymą aiškina M. Dambrauskienė. - Pastebima, kad atlikus genų terapiją, pacientams nebereikia sudėtingo gydymo kitais medikamentais."

Medikė sako, kad suleidus šį vaistą Milanai, tikimasi, kad jos funkcinė būklė ir toliau gerės: „Šalia visų motorinių funkcijų pagerėjimo yra vilties, kad sumažės papildomos plaučių ventiliacijos poreikis, o vėliau mergaitė galės būti maitinama ne tik pro gastrostomą, - sako gydytoja vaikų neurologė. - Nors didžiausias privalumas tai, kad nebereikės invazinių injekcijų į stuburo kanalą ."

Pasaulyje per 7,5 metų, pasitelkiant genų terapiją, gydyta daugiau nei 3 tūkst. vaikų, sergančių reta nervų ir raumenų liga - spinaline raumenų atrofija. Genų terapija, kuri skirta spinalinei raumenų atrofijai gydyti, tinkama tik patiems mažiausiems šia liga sergantiems pacientams. Europos Sąjungoje šis vaistas gali būti skiriamas iki 21 kilogramo svorio vaikams.

Kauno klinikų gydytoja klinikinė farmakologė Simona Stankevičiūtė sako, kad genų terapija - didelis žingsnis į priekį medicinos ir mokslo srityje. „Pritaikius genų terapiją, galime sustabdyti klastingos ir retos ligos progresavimą bei taikant pažangiausias priemones, suteikti viltį ir padėti sunkiausiai sergantiems pacientams", - pastebi S. Stankevičiūtė.

Spinalinė raumenų atrofija, kuria serga Milana, pasireiškia dėl vieno iš genų mutacijos. Šis genas leidžia gaminti baltymą, būtiną normaliai nervų, kontroliuojančių raumenų judesius, funkcijai palaikyti. Nepakankama šio baltymo gamyba organizme lemia gyvybiškai svarbių ląstelių - motorinių neuronų, nykimą. Pasak gydytojos klinikinės farmakologės, dėl šio baltymo trūkumo nusilpsta raumenys, kūdikis praranda galimybę savarankiškai judėti, o vėliau valgyti ir kvėpuoti.

Vaisto veikliąsias medžiagas sudaro baltymas, o pernešėjo vaidmenį atlieka žmogui nepavojingas virusas. Neuronų branduoliuose pagal naująjį geną pradedama visaverčio baltymo, atsakingo už motorinius neuronus, gamyba. „Vaistas pereina per kraujo ir smegenų barjerą ir šią genetinę informaciją perkelia į paciento motorinius neuronus, todėl pats paciento organizmas pradeda gaminti reikalingą baltymą", - pažymi gydytoja klinikinė farmakologė.

Nors atlikus genų terapiją kito gydymo spinalinei raumenų atrofijai nebereikia, tačiau taip pat svarbu tęsti daugiadalykę visapusišką priežiūrą. „Pacientams, sergantiems šia liga, svarbu nuolat teikti pagalbą, padedančią užtikrinti kvėpavimą ir mitybą, gauti reguliarią kineziterapiją, ortopedinę pagalbą", - sako gydytoja vaikų neurologė.

Patiko straipsnis? Leisk mums apie tai sužinoti. Nepamiršk pasidalinti Facebook!
L
34
F
Parašykite savo komentarą:
 
Komentuoti
Skaityti komentarus (51)
Respublika.lt pasilieka teisę pašalinti nekultūringus, keiksmažodžiais pagardintus, su tema nesusijusius, kito asmens vardu pasirašytus, įstatymus pažeidžiančius, šlamštą reklamuojančius ar nusikalsti kurstančius komentarus. Jei kurstysite smurtą, rasinę, tautinę, religinę ar kitokio pobūdžio neapykantą, žvirbliu išskridę jūsų žodžiai grįždami gali virsti toną sveriančiu jaučiu - specialiosioms Lietuvos tarnyboms pareikalavus suteiksime jūsų duomenis.

Dienos klausimas

Ką darytumėte, jei Lietuvą pultų agresoriai?

balsuoti rezultatai

Apklausa

Ar mokate rusų kalbą?

balsuoti rezultatai

Respublika
rekomenduoja

Labiausiai
skaitomi

Daugiausiai komentuoti

Orų prognozė

Šiandien Rytoj Poryt

+14 +24 C

+16 +23 C

+14 +23 C

+26 +30 C

+19 +29 C

+24 +26 C

0-5 m/s

0-7 m/s

0-4 m/s