Valstybė kompensuos kūdikiams milijonus kainuojančią genų terapiją

Tuo metu ši genų terapija buvo brangiausias vaistas pasaulyje. Neseniai Sveikatos apsaugos ministerija pranešė, kad nuo šiol šis gydymas bus kompensuojamas ir kitiems kūdikiams, sergantiems spinaline raumenų atrofija.

Diskusija apie valstybės vaidmenį padedant pacientams, sergantiems ypač retomis ligomis, tapo daug garsesnė, kai Lietuvą apskriejo mažylės Milanos istorija.

Tuomet tėvai, išgirdę, kad jų vaikui reikalingas brangiausias pasaulyje vaistas, ryžosi nelengvam žingsniui - kreipėsi į visuomenę ir prašė paaukoti jų mažylei, kurios gydymas kainavo 2 mln. eurų.

Ir tik po ilgų diskusijų, kai visuomenė paaukojo daugiau nei pusę reikalingos sumos, valstybė ištiesė pagalbos ranką ir susiderėjo su vaisto gamintoju, padengdama dalį vaisto kainos. Milana tapo pirmuoju vaiku Lietuvoje, gavusiu tokį gydymą.

Tuomet kilo klausimų, kas laukia kitų šia sudėtinga liga sergančių pacientų? Valstybė ilgai tikino, kad visiems pinigų nėra, tačiau dabar paskelbta puiki žinia - jau šią vasarą prasidės genų terapijos gydymo kompensacija ir kitiems, sergantiems spinaline raumenų arofija.

Valstybė iki šiol šių vaikų nepalikdavo likimo valiai, buvo kompensuojami geriami vaistai, kuriuos pacientams reikia nuolat vartoti visą gyvenimą. Tuo tarpu genų terapija yra efektyvus būdas sustabdyti ligos simptomus visam laikui. Statistika negailestinga - negydomi šia liga sergantys vaikai išgyvena tik iki dviejų metų.

„Retų ligų diagnostika ir gydymas yra didelis iššūkis, su kuriuo susiduria ne tik Lietuva, bet ir daugelis pasaulio valstybių. Padarėme reikšmingą žingsnį į priekį, kai prieš keletą metų pradėjome visų naujagimių patikrą dėl spinalinės raumenų atrofijos. Dabar tęsiame pažangą ir imamės kito svarbaus pokyčio - užtikrinti, kad mūsų mažieji pacientai turėtų galimybę gauti inovatyvų ir pažangų gydymą genų terapijos vaistais", - teigia sveikatos apsaugos viceministras Danielius Naumovas.

Genų terapija - brangus gydymas. Todėl sprendimas jį kompensuoti pagerins sergančių šia liga gyvenimo kokybę, nes šių vaistų įsigyti patiems būtų labai sudėtinga.

Lietuvos vaikų neurologų asociacijos pirmininkė, Kauno klinikų gydytoja, o taip pat ir mažylės Milanos gydytoja Milda Dambrauskienė sako, kad genų terapija yra efektyviausia būtent ankstesniame amžiuje.

„Lietuvoje turime apie 40 žmonių, sergančių spinaline raumenų atrofija, tačiau genų terapija efektyviausia ir saugiausia patiems mažiausiems pacientams. Ją taikyti stengiamasi kuo anksčiau, kad neuronai nežūtų, ir tuomet ženkliai padidėja tikimybė, kad žmogus augs sveikas. Šiuo metu kompensuojami vaistai sustabdo ligos progresavimą, bet juos reikia vartoti visą gyvenimą. Naujas vaistas yra geresnis tuo, kad koreguoja pačią ligos priežastį, atneša reikalingą geną, kuris gamina reikalingą baltymą. Ir didžiausias jo privalumas yra tas, kad pakanka vienkartinės infuzijos, ir pacientas gali toliau ramiai gyventi", - sako gydytoja.

Išgirdusi šią žinią, džiaugsmo neslepia ir mažylės Milanos mama Greta Patenkienė: „Kai pamačiau šią naujieną, negalėjau sulaikyti ašarų iš džiaugsmo už vaikučius, kurie pagaliau be problemų gaus genų terapiją Lietuvoje. Didelė garbė ir laimėjimas, kad jūs visi, mielieji, buvote to didžiulio postūmio dėl sunkiai sergančių vaikučių pradininkai ir iniciatoriai."

Milanai genų terapija buvo pritaikyta jau prieš dvejus metus. Per tą laiką mergaitė ženkliai sustiprėjo, tapo savarankiškesnė, daugiau juda, pati sėdi, vaikšto su vertikalizatoriumi, domisi pasauliu. Neseniai mama pasidalijo vaizdo įrašu iš reabilitacijos, kurios vis dar nuolat reikia Milanai.

Vaizdo įraše matyti, kaip Milana pati stovi ant kojų be vertikalizatoriaus, atlieka pritūpimus, kitus pratimus, šypsosi, pati laiko galvą. Milanos mama džiaugiasi ženkliu dukros progresu, kuris prasidėjo po genų terapijos gydymo ir tikisi, kad greitai dukra pradės kalbėti.